Canali Minisiti ECM

Charlie: ecco il protocollo della speranza

Medicina Interna Redazione DottNet | 07/07/2017 20:35

I medici del Great Ormond Street Hospital stanno pensando di verificare le cure del Bambin Gesù

I medici dell'ospedale londinese Great Hormond Street non staccheranno le macchine che tengono in vita il piccolo Charlie Gand. La comunicazione ai genitori, come riferisce la Bbc, è stata fatta dallo stesso ospedale "alla luce dei nuovi elementi" emersi su un possibile nuovo trattamento sperimentale del bimbo malato sulla base delle ricerche effettuate da due ospedali internazionali. "Elementi che ci sono stati comunicati nelle ultime 24 ore e che crediamo che sia giusto studiare".


La sorte di Charlie nelle mani del giudice
Adesso sarà il giudice Nicholas Francis, responsabile della sezione minori dell'Alta Corte di Giustizia che esaminerà il caso lunedì alle 14 locali (le 15 in Italia) a decidere se approvare la decisione dell'ospedale. Lo stesso giudice che l'11 aprile scorso aveva sancito il diritto dei medici a staccare la spina. Sono stati i medici del Great Hormond Street a chiedere un nuovo parere alla Corte di Fleet Street dopo che 7 esperti della rara malattia che ha colpito sin dalla nascita Charlie hanno scritto una lettera ai colleghi londinesi ponendo alla loro attenzione i risultati di ricerche non ancora pubblicate sulle riviste scientifiche sulla malattia del piccolo di 11 mesi.

pubblicità

Il protocollo
Per il piccolo Charlie Gard c'è ancora un barlume di speranza, giustificata dai risultati incoraggianti di una serie di test di laboratorio. Non c'è tempo per completare le ricerche preliminari, scrivono gli esperti internazionali coordinati dall'Ospedale Bambino Gesù di Roma nel protocollo messo a punto, ma ci sono gli estremi per riconsiderare le decisioni già prese. Il testo del documento, su carta intestata dell'Ospedale romano, dove sono state omesse le firme dei medici, è stato postato dalla zia del bambino sul profilo Facebook di sostegno, 'Charlie's Army'. Gli esperti dell'equipe internazionale che ha redatto il documento propongono una terapia a base di deossinucleosidi, delle molecole simili ai 'mattoni' del Dna. Nel documento dimostrano, sulla base di studi già pubblicati su riviste scientifiche e di dati ancora non pubblicati, che queste molecole sono in grado di superare la barriera emato-encefalica, quella che separa i vasi sanguigni dal cervello.

E quindi avere effetto sull'encefalopatia che ha colpito il piccolo, che secondo i medici britannici rende impossibile qualunque cura. "Esistono evidenze scientifiche - scrivono - a sostegno del fatto che i deossinucleotidi esogeni applicati a cellule umane con mutazione RRM2B in coltura accrescono la replicazione e favoriscono il miglioramento della sindrome da deplezione del Dna". La mutazione a cui si riferiscono i medici è la stessa che colpisce il piccolo. Secondo il Daily Mail, la lettera è firmata da esperti Usa, britannici, italiani e spagnoli, che si sarebbero spinti a dire alla mamma di Charlie che la terapia ha il 10% di possibilità di funzionare. "Siamo consapevoli - concludono gli esperti - del fatto che la terapia con deossinucleotidi per il deficit RRM2B sia sperimentale e, in teoria, dovrebbe essere testata su modelli murini (esperimenti sui topi, ndr). Tuttavia, non c'è tempo sufficiente per svolgere questi studi e giustificare il trattamento per Charlie Gard, che è affetto da una grave encefalopatia dovuta a mutazioni RRM2B. Alla luce di questi importanti nuovi risultati riguardanti la biodisponibilità dei deossinucleotidi somministrati per via esogena nel sistema nervoso centrale, chiediamo rispettosamente che questa terapia possa essere somministrata a Charlie Gard"


 

Commenti

I Correlati

"Con 3 guide informative per alunni, famiglie e insegnanti vogliamo sensibilizzare su patologia disabilitante, inclusione e rispetto della diversità"

Un libro bianco rivela le sfide delle pazienti e di chi le assiste

Ciancaleoni: “L’informazione non deve fermarsi di fronte a temi complessi, come i trial clinici e le tappe di sviluppo dei farmaci, ma mettere in circolo notizie di qualità”

Queste malattie possono essere raggruppate in tre categorie principali: quelle del segmento anteriore dell’occhio, quelle della retina e quelle che riguardano il nervo ottico e la parte posteriore dell’occhio

Ti potrebbero interessare

Le nuove prospettive sono state affrontate nel corso del Brunel Annual Health Economics and Policy Forum, che si è tenuto a Londra presso la Brunel University

Lancet, con il cambiamento climatico a rischio progressi per la salute

Uno studio italiano condotto su 18.000 persone ha dimostrato che la presenza di bassi livelli di albumina è associata alla mortalità per cancro e malattie cardiovascolari negli individui di età pari o superiore ai 65 anni

Variante forse legata al funzionamento dell'ipotalamo

Ultime News

Eleonora Selvi, Presidente Fondazione Longevitas: Il 90 per cento degli adulti è a rischio di sviluppare il Fuoco di Sant’Antonio. La prevenzione vaccinale è investimento nel futuro sostenibile della nostra società sempre più longeva

Rimosse 5 combinazioni e aggiunte 4 nuove combinazioni di patogeni resistenti agli antibiotici

Giodice: “Quella che vivono quotidianamente le persone affette da Esofagite Eosinofila o altre patologie gastrointestinali eosinofile è una vera e propria odissea, alla ricerca di cure, ricerca e sostegno che faticano ad arrivare da parte delle Istit

A base di 17-Ohpc, sono usati anche per prevenire l'aborto